A Food and Drug Administration (FDA) aprovou nesta quinta-feira uma nova terapia genética para a síndrome de Sanfilippo tipo A, uma doença ultra-rara que afeta principalmente crianças. A terapia, chamada Fayuvi, foi desenvolvida pela empresa Ultragenyx.

Primeira aprovada para a síndrome

A ação da FDA representa o primeiro tratamento específico aprovado para a síndrome de Sanfilippo, uma condição rara que pode levar à morte prematura dos pacientes. A empresa ainda não divulgou o preço do tratamento.

Cara O'Neill, chefe da ciência da Fundação Cure Sanfilippo, destacou a importância da aprovação. "Isso significa que, quando os pacientes e suas famílias recebem essa diagnóstico chocante, eles não serão apenas encorajados a amar seus filhos, mas também receberão esperança e um plano de ação para o tratamento."