Falha em estudo de terapia genética de Ultragenyx

Uma terapia genética experimental para a síndrome de Angelman, desenvolvida pela Ultragenyx, falhou em um estudo de fase 3. O medicamento, chamado GTX-102, não mostrou benefícios comparados ao tratamento placebo. A síndrome causa severa deficiência intelectual e atrasos no desenvolvimento, afetando famílias que esperavam resultados positivos. A falha é um golpe significativo para a empresa e leva a cortes de custos.

RevMed apresenta resultados promissores contra câncer de pulmão

Uma semana após a aprovação histórica de um medicamento para câncer de pâncreas avançado, a mesma droga, Rasonque da Revolutions Medicines, demonstra potencial contra o câncer de pulmão. Em um pequeno estudo, o medicamento reduziu tumores em mais de 30% dos participantes, todos com mutações promotoras de tumores na família RAS. Um estudo maior está sendo conduzido para avaliar o medicamento em comparação com a quimioterapia convencional.