A Scholar Rock anunciou nesta sexta-feira a aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) do primeiro medicamento voltado especificamente para tratar a perda muscular em esclerose muscular espinal (EME), uma condição rara que afeta os músculos controlados pelos neurônios.

Avanço significativo na pesquisa

O medicamento, chamado Isembyld, foi aprovado para uso em adultos e crianças a partir de 2 anos de idade que já recebem terapias que alvo o gene SMN2, crucial para a função dos neurônios que controlam o movimento. Um estudo em fase avançada mostrou que, quando combinado com outros medicamentos que alvo o gene SMN2, Isembyld pode melhorar as habilidades motoras dos pacientes após um ano, enquanto aqueles que receberam placebo apresentaram declínio.

“Esta aprovação da FDA de Isembyld marca um momento histórico para a comunidade da EME,” declarou David Hallal, CEO da Scholar Rock, em comunicado. “Depois de décadas de esforços indústrias falhando em desbloquear o potencial da inibição da myostatina, a Scholar Rock trouxe uma revolução terapêutica.”