A falha de um medicamento experimental para a síndrome de Angelman, uma doença genética rara que causa atrasos severos no desenvolvimento, foi um golpe para pacientes e a empresa farmacêutica Ultragenyx, que anunciou os resultados de sua fase final de ensaio nesta semana.

Esperança para outras terapias

No entanto, especialistas afirmam que ainda há razões para esperar que outros medicamentos experimentais possam ser bem-sucedidos. Isso poderia abrir caminho para medicamentos genéticos em outras condições neurológicas, capazes de restaurar cognição, comunicação e outras habilidades em pessoas com deficiência intelectual.

“Não acho que isso diga algo sobre os outros ensaios em andamento,” disse Mark Zylka, pesquisador da síndrome de Angelman da Universidade da Carolina do Norte. “Eu não diria que apenas porque este ensaio falhou, isso significa [que essa é uma má abordagem].”