A FDA (Food and Drug Administration), agência reguladora dos Estados Unidos, aprovou na sexta-feira (11.set.2026) o Isembyld, da farmacêutica Scholar Rock, para tratar a atrofia muscular espinhal, uma doença genética rara que provoca fraqueza muscular progressiva.

O medicamento e seu objetivo

O Isembyld, cujo princípio ativo é o apitegromab, é aplicado por injeção e foi desenvolvido para melhorar a função motora de adultos e crianças com atrofia muscular espinhal que já passaram por tratamentos existentes para a doença. É a primeira terapia direcionada aos músculos aprovada com esse objetivo para esse grupo de pacientes.

O medicamento bloqueia seletivamente a ativação da miostatina, proteína que limita o crescimento muscular, com o objetivo de aumentar a massa e a força dos músculos.

A aprovação da FDA teve como base dados de estudos em estágio avançado que mostraram melhora significativa da função motora nos pacientes tratados em comparação com aqueles que receberam placebo.